MSDは昨日（6月24日）、経口低酸素誘導因子2アルファ（HIF-2α）阻害薬ベルズチファン（商品名ウェリレグ錠40mg）について、フォン・ヒッペル・リンドウ（VHL）病関連腫瘍およびがん化学療法後に増悪した根治切除不能または転移性の腎細胞がん（RCC）を適応として製造販売承認を取得したと発表した。（関連記事「新規経口薬belzutifan、根治切除不能または転移性の腎細胞がんで承認申請」） 同薬は経口投与可能な新規作用機序の低分子HIF-2α阻害薬。がん細胞でVHL蛋白質の機能が喪失している状態において、HIF-2αとHIF-1βのヘテロ二量体形成を選択的に阻害し、血管新生・増殖および腫瘍代謝に関連する低酸素下で誘導される遺伝子の転写を阻害することで抗腫瘍効果を発揮する。 今回の承認は、主に即時手術を必要としないVHL病関連腎細胞がん患者を対象とした海外第Ⅱ相試験LITESPARK-004および前治療歴を有する進行RCC患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験LITESPARK-005のデータに基づくもの。