Decitabine-cedazuridine、ベネトクラクスとの併用で急性骨髄性白血病に対する適応追加申請を受理

　大鵬薬品工業とその子会社Taiho Oncology社は本日（7月10日）、強力な寛解導入療法が適さない急性骨髄性白血病（AML）に対する経口DNAメチル化阻害配合薬decitabine-cedazuridine（海外での商品名INQOVI）とBCL-2阻害薬ベネトクラクスの併用療法について、適応追加申請（sNDA）を米食品医薬品局（FDA）が通常審査で受理したと発表した。decitabine-cedazuridineは、大塚製薬の米国子会社アステックス社が創製、米国とカナダでは2020年に骨髄異形成症候群（MDS）と慢性骨髄単球性白血病（CMML）の適応で、欧州では2023年にAMLの適応で承認されている。FDAは、今回の申請に関する審査終了目標日（PDUFA action date）を2026年2月25日としている。（関連記事「Decitabine-cedazuridine、急性骨髄性白血病の第Ⅰ／Ⅱ相で好結果」）

　今回の申請は、AMLを新たに発症し、強力な寛解導入療法が適さない成人患者101例を対象に行われた両薬による併用療法に関する第Ⅱb相試験（ASCERTAIN-V）の結果に基づく。同試験では、1治療サイクル28日として、decitabine-cedazuridineを1～5日目、ベネトクラクスを毎日投与。完全寛解（Complete response：CR）率は46.5%（47例）で、主要評価項目を達成した。この結果は、2025年の米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会および2025年の欧州血液学会（EHA）年次総会で発表された。