ベレマゲン ゲペルパベク、栄養障害型表皮水疱症治療薬として承認

　Krystal Biotech Japanは昨日（7月28日）、塗布型遺伝子治療薬ベレマゲン ゲペルパベク（商品名バイジュベックゲル）について、栄養障害型表皮水疱症（DEB）を効能・効果として、7月24日付で日本における製造販売承認を取得したと発表した。

　DEBは、Ⅶ型コラーゲンα1鎖（COL7A1）をコードするCOL7A1遺伝子変異によって引き起こされる遺伝性希少疾患で、早ければ出生時に発症する。皮膚の脆弱性、表皮と真皮の剝離（水疱形成）、水疱治癒後の瘢痕化および稗粒腫形成が特徴である。

　同薬は、ヒトCOL7A1遺伝子の機能的なコピーを投与することでDEB根本原因を標的とし、再投与により傷の治癒と持続的な機能的なⅦ型コラーゲン蛋白質の発現を実現するように設計されている。

　今回の承認は、日本人DEB患者を対象に実施された非盲検延長試験の結果を含む、包括的な臨床データに基づくもの。国内非盲検延長試験の結果は、米国の第Ⅲ相試験をはじめ従来の臨床経験と一致しており、試験を完了した全4例が主要評価項目である6カ月時点での創傷の完全閉鎖を達成した。また、日本人患者においても良好な忍容性を示し、安全性プロファイルも既報と一貫していた。同薬は米国では2023 年5 月に、欧州連合では今年（2025年）4月に承認されており、国内でも今年中の販売開始を予定している。