ドラベ症候群に対するzorevunersen、痙攣発作やQOLを改善

　バイオジェンとストーク・セラピューティクス社は昨日（9月9日）までに、ドラベ症候群に対する初の疾患修飾薬zorevunersenの第Ⅰ／Ⅱa相およびオープンラベル継続試験のデータを公表し、第36回国際てんかん学会（8月30日～9月3日）で発表した。

　ドラベ症候群は、重度の反復性発作と重大な認知および行動障害を特徴とする重度の発育性てんかん性脳症。大半の症例はSCN1A遺伝子の1コピーの変異が原因であり、脳の神経細胞におけるNaV1.1蛋白質レベルが不十分になることで発症する。90%以上の症例は既存の最良の抗痙攣薬による治療にもかかわらず発作が継続する。

　今回発表されたzorevunersenの全試験において、大運動性発作頻度が大幅かつ持続的に減少し、認知、行動およびQOLの継続的な改善が示された。これらの効果は抗痙攣薬の標準治療レジメンを上回るものだった。