協和キリンと米・Kura Oncology社は9月26日までに、1日1回経口投与のメニン阻害薬ziftomenibについて、NPM1変異を有する再発・難治性急性骨髄性白血病（R/R NPM1-m AML）成人患者を対象とした第Ⅱ相ピボタルKOMET-001試験の良好な結果をJ Clin Oncol（2025年9月25日オンライン版）掲載したと発表した。（関連記事「Ziftomenibの併用療法、第Ⅰa／Ⅰb相試験で良好な結果」） 同試験の対象は、成人R/R NPM1-m AML患者92例。主要評価項目とした完全寛解（CR）または部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）の割合は22%で、再発・難治性NPM1変異AML患者における標準治療の過去データ（12%）を有意に上回った。 CR／CRh達成例の61%は微小残存病変（MRD）陰性だった。全奏効率（ORR）は33%で、奏効期間の中央値は4.6カ月だった。全生存（OS）の中央値は6.6カ月で、奏効例では18.4カ月、非奏効例では3.5カ月だった。 サブグループ解析では、前治療ライン数、ベネトクラクス使用歴、FLT3変異およびIDH1/2変異などの有無にかかわらず、CR／CRh達成率は同程度だった。安全性プロファイルはこれまでの試験と一貫していた。