デュシェンヌ型筋ジストロフィー候補薬、投与3.5年で良好な結果
日本新薬
日本新薬は昨日（10月14日）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象に開発中のアンチセンス核酸「ブロギジルセン（NS-089/NCNP-02）」について、医師主導治験を含む継続投与試験に基づく投与3.5年までの有効性および安全性を検討したところ、良好な結果が得られたと発表した。（関連記事「デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬候補、先駆的医薬品・希少疾病用医薬品に指定」）
同試験でDMD患者6例に対して同薬を週1回静脈内投与したところ、生検筋では投与25/26週および99/100週時において、エクソン44スキッピング効率およびジストロフィンの発現量が高い傾向を示した。また、歩行可能な状態を維持していた被験者ではノース・スター歩行能力評価などの運動機能評価においても、運動機能が維持されている傾向が認められた。
安全性評価の結果、重篤な有害事象やアナフィラキシーは認められず、投与を中止した被験者も確認されなかった。
なお、これらの結果は第30回世界筋学会（10月7～11日）で示された。
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