科研製薬は昨日（11月10日）、PI3Kα阻害薬serabelisib（開発コードKP-001）について、難治性脈管奇形（静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群）を対象とした第Ⅲ相非盲検非対照多施設共同検証的試験KP-001-301において良好な結果が得られたと発表した。 同試験の主要評価項目は、投与24週以降の最終評価時におけるMRI画像に基づく標的病変の奏効率（投与前と比べて体積が20％以上減少と定義）。検討の結果、serabelisibでは未治療例の自然歴を基に事前設定した奏効率を有意に上回り、安全性の問題は認められなかった。 同社は結果の詳細は今後の学会で発表するとし、現在実施中の国内第Ⅲ相長期投与試験の結果を踏まえ、来年度（2026年度）の承認申請を目指すとしている。