バイオジェンとストーク・セラピューティクス社は昨日（11月26日）、ドラベ症候群患者の自然経過を2年間追跡した前向き研究BUTTERFLY試験の最終データをNeurology（2025; 105: e214388）に発表したと発表した。（関連記事「ドラベ症候群に対するzorevunersen、痙攣発作やQOLを改善」） ドラべ症候群は反復性発作と重大な認知および行動障害を特徴とする重度の発達性てんかん性脳症（DEE）。現在、ドラべ症候群に対し承認された疾患修飾治療薬はない。 BUTTERFLY試験では、抗痙攣薬（ASMs）を含む標準治療を受けている2～18歳の患者を対象にドラべ症候群が適応機能や神経発達にもたらす影響を2年間にわたり評価。副次評価項目として大運動発作の頻度も評価した。結果の要旨は以下の通り。 ・ドラベ症候群患者は、試験組み入れ時の年齢にかかわらず約2歳の発育年齢で神経発達が停滞。これにより、標準的な発達の小児との差が経年的に拡大した ・被験者は2年の試験期間中に、同年齢の小児で期待される標準的な神経発達と比べてコミュニケーション、運動スキル、対人スキルを含め、認知や行動にわずかな変化を示した ・大運動発作の頻度は2年間で10.6%増加した（ベースラインの頻度は平均14.3回/28日、P=0.63、23例)