オーファンパシフィックは昨日(12月22日)、経口窒素結合薬フェニル酪酸グリセロール(商品名ラヴィクティ内用液1.1g/mL)について、尿素サイクル異常症(UCD)の治療薬として承認を取得したと発表した。 同薬は、既存薬のフェニル酪酸グリセロール(商品名ブフェニール錠500mg、同顆粒94%)のプロドラッグで、味や臭いがほとんどなく服用しやすい経口液。製剤特性により患者の服用量が低減でき、既存薬と同等の安定した血中アンモニアコントロール効果が期待される。またナトリウムを含まないため、ナトリウム制限例にも使用できる。