科研製薬は昨日（12月22日）、 遺伝性血管性浮腫（HAE）の急性発作治療薬セベトラルスタット（商品名エクテリー錠300mg）について、米・KalVista Pharmaceuticalsの100％子会社である英・KalVista Pharmaceuticalsが、HAEの急性発作を適応として製造販売承認（外国特例承認）を取得したと発表した。（関連記事「Sebetralstat、HAEの急性発作治療薬として承認申請」） 同薬は、KalVistaが創製したHAE急性発作に対する世界初かつ唯一の経口急性発作治療薬。国際共同第Ⅲ相検証試験KONFIDENTおよび国際共同第Ⅲ相継続投与試験KONFIDENT-Sにおいて、成人および12歳以上のHAE患者に対する有効性と安全性が確認された。 既存薬は注射薬に限られていたことから、セベトラルスタットはHAE患者のアンメットメディカルニーズを満たす新たな治療選択肢として期待されている。 なお同薬は、昨年（2024年）12月に厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されていた。