サノフィは12月24日までに、1次性進行型多発性硬化症に対する(PPMS)脳透過性のブルトン型チロシンキナーゼ(BTK)阻害薬tolebrutinibの第Ⅲ相PERSEUS試験の結果、同薬は主要評価項目を達成せず、PPMSの患者において複合項目で評価した6カ月間持続する障害進行(cCDP)の発現までの時間の遅延は認められなかったと発表した。安全性プロファイルは過去の試験結果と同様だった(関連記事「Tolebrutinib、FDAが多発性硬化症でブレイクスルーセラピー指定」)。安全性と有効性に関する詳細な結果は、今後の学会で発表予定。 tolebrutinibは、2025年7月にアラブ首長国連邦において成人の再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症 (nrSPMS)の治療および再発活動性と無関係な障害蓄積の遅延を適応として条件付き承認を取得している。欧州連合およびその他の地域でも、現在審査が進行中であり、2024年12月に米国食品医薬品局(FDA)のブレークスルーセラピー指定を取得している。 今回の結果を受け、同社はPPMS治療薬としてのtolebrutinibの承認申請を行わないことを決定した