アレクシオンファーマは本日（3月27日）、トランスサイレチン（TTR）四量体安定化薬アコラミジス（商品名ビヨントラ）について、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の治療薬として承認を取得したと発表した。（関連記事「隠れ患者は5万人⁉ ATTR-CMを拾い上げるポイント」） 今回の承認は、BridgeBio Pharma社が行った国際共同第Ⅲ相試験ATTRibute-CM（N Engl J Med 2024; 390: 132-142）と、昨年（2024年）開催された第72回日本心臓病学会で発表された国内第Ⅲ相非盲検試験の肯定的な結果に基づくもの。国内第Ⅲ相試験の結果は、ATTRibute-CMの結果と一致しており、試験開始30カ月時の死亡例は報告されず、心血管関連入院の発生頻度は0.13件/人・年で、ATTRibute-CM試験におけるプラセボ群の0.45件/人・年よりも低値だった。 なお、同薬は良好な忍容性を示し、潜在的な臨床的懸念を示す安全性シグナルは特定されていない。