アレクシオンファーマは本日（8月7日）までに、抗アセチルコリン受容体（ AChR）抗体陽性の成人全身型重症筋無力症（gMG）患者に対する補体C5阻害薬gefurulimab（開発コードALXN1720）の有効性を検討した国際共同第Ⅲ相ランダム化比較試験（RCT）PREVAILの結果を発表。主要評価項目および全ての副次評価項目を達成したと報告した。 同試験の主要評価項目は、日常活動能力（ADL）を評価する患者報告尺度Myasthenia Gravis Activities of Daily Living（MG-ADL）総スコアのベースラインからの変化量。26週時におけるMG-ADL総スコアのベースラインからの変化について、プラセボ群と比べgefurulimab群で有意かつ臨床的に意義のある改善が示された。疾患関連指標の改善を評価する複数の副次評価項目も達成した。 同薬の忍容性は良好で、安全性プロファイルはgMGにおける既存の補体C5阻害薬の臨床試験デ ータと一致しており、新たな安全性シグナルは観察されなかった。 なお、これらのデータは今後の学会で発表され、各国の規制当局に共有される予定だという。