アレクシオンファーマは本日（8月25日）、神経線維腫症1型（NF1）における症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫（PN）の小児用治療薬として承認されているMEK阻害薬セルメチニブ（商品名コセルゴ）について、国内初となる成人患者に対する用法用量の追加承認を取得したと発表した。 NF1は希少な進行性の遺伝性疾患であり、NF1遺伝子の遺伝的または自然な突然変異により発症する。PNは患者の30～50%に見られ、成人患者は外観上の変形、運動機能障害、疼痛、気道障害、視力障害、膀胱や腸の機能障害などを呈し、QOLを著しく低下させる。 今回の承認は、北南米・欧州・アジア・オーストラリアで実施された国際共同第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験KOMETの肯定的な結果に基づくもの。同試験の詳細は今年の米国臨床腫瘍学会年次総会（ASCO 2025）で発表され、Lancet（2025; 405: 2217-2230）に同時掲載された。