日本新薬は9月19日までに、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を予定適応症として開発を進めているアンチセンス核酸NS-051/NCNP-04について、米食品医薬品局（FDA）がオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を受理したと発表した。（関連記事「デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬候補、米国が希少小児疾患指定受理」） DMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィン蛋白質の欠損により骨格筋、心筋、呼吸器の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィー。DMDにはさまざまな遺伝子変異型があるが、同薬の投与対象となるのは、エクソン51スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたDMD患者となる。 なお、同薬は今年（2025年）1月に、FDAから希少小児疾患指定を受けている。