サノフィは10月3日、新規BTK阻害薬rilzabrutinibについて、持続性または慢性の免疫性血小板減少症（ITP）に対する治療薬として承認申請したと発表した。ITP治療領域では国内初のBTK阻害薬となる。（関連記事「免疫性血小板減少症治療薬rilzabrutinibが米国で承認取得」） 今回の承認は、日本人を含む成人ITP患者を対象とした国際共同第Ⅲ相LUNA 3試験の良好な結果に基づく。同試験では、rilzabrutinib群が主要評価項目と副次評価項目を達成し、血小板数の持続的な改善およびその他のITP症状緩和において良好な効果を示した。 なお同薬のITPへの適応に対し、2022年12月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けており、優先審査の対象となっている。