協和キリンと英・Orchard Therapeutics社は昨日（10月28日）までに、臨床所見発現前の乳児期遅発型（PSLI）、臨床所見発現前の早期若年型（PSEJ）、および発症早期の早期若年型（ESEJ）を合わせた早期発症型異染性白質ジストロフィー（MLD）の治療を目的に開発中のex vivo 自家造血幹細胞（HSC）遺伝子治療薬OTL-200（米国での商品名Lenmeldy、欧州での商品名Libmeldy）について、厚生労働省が希少疾病用再生医療等製品に指定したと発表した。 OTL-200はMLDの根本的な遺伝的原因を修正することを目的とした治療薬で、米国と欧州ではすでに承認されている。現在、協和キリンが日本におけるPSLI、PSEJ、およびESEJ MLDの小児を対象とした臨床試験の開始に向け準備を進めている。