協和キリンとKura Oncology社は11月14日までに、1日1回経口投与のメニン阻害薬ziftomenibについて、米食品医薬品局(FDA)がNPM1変異を有する再発・難治性の急性骨髄性白血病(AML)治療薬として承認したと発表した。 NPM1変異はAML症例の約30%に認められるが、うち約20%は初回治療が奏効せず、奏効でも約70%が3年以内に再発する。また、再発の大半は12カ月以内に発生すると報告されているため、長期寛解が期待できる新たな選択肢が望まれていた。 今回の承認は、第Ⅱ相試験KOMET-001の良好なデータに基づくもの(関連記事「急性骨髄性白血病治療薬ziftomenib、第Ⅱ相試験で良好な結果」)。