大塚製薬は本日（11月17日）、遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作抑制薬donidalorsen（開発コードISIS 721744）について、11月14日付で欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）より販売承認の勧告を受領したと発表した。今回のCHMPによる承認勧告を受け、欧州委員会（EC）より67日以内に最終的な承認の可否が判断される予定。 同薬は肝臓におけるプレカリクレイン（PKK）の産生を特異的に抑制するよう設計されたRNAを標的とする治療薬（関連記事「遺伝性血管性浮腫の新薬で欧州での独占販売権を取得」）。第Ⅲ相試験（OASIS-HAE、OASISplus）では、オートインジェクターによる自己投与時を含め、月平均HAE発作率の有意かつ持続的な減少など、複数の評価項目において良好な結果が得られている。