ATTRvアミロイドーシス、薬物治療の最新知見 遺伝性ATTR（ATTRv）アミロイドーシスは、かつて肝移植が唯一の有効な治療だったが、近年は疾患修飾薬が次々と開発されており、疾患の進行抑制が期待できるようになっている。信州大学脳神経内科／リウマチ・膠原病内科教授の関島良樹氏は、ATTRvアミロイドーシスの薬物治療に関する最新知見について第42回日本神経治療学会（11月7～9日）で解説。現在開発中の薬剤についても紹介した。... NMOSD、生物学的製剤の長期安全性を徹底比較！ 近年、視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）に対する生物学的製剤が相次いで登場したことで、治療選択肢が広がっている。他方、NMOSDは長期の治療を要するため、生物学的製剤の使用について安全性の監視が重要となる。国立病院機構宇多野病院臨床研究部免疫研究室室長の田原将行氏は、国内市販後調査（PMS）などのデータを基に生物学的製剤およびステロイドの長期安全性について評価した結果を第42回日本神経治療学会（11月7～9日）で解説した。... 脊髄性筋萎縮症、発症前治療の体制整備進む 小児難病である脊髄性筋萎縮症（SMA）は、遺伝子検査に基づく高リスク小児への投与が可能な治療薬が相次いで登場したことにより、診療の在り方が大きく変化している。東京女子医科大学ゲノム診療科特任教授の齋藤加代子氏は、SMA治療薬における発症前治療や新生児マススクリーニング（NBS）体制の現状について、第42回日本神経治療学会（11月7～9日）で解説した。... 2024年開催学会レポート一覧に戻る