福山型筋ジスは核酸医薬で治療可能

希少・難治性疾患-6

2016年03月26日 07:00

　筋ジストロフィーの中でも福山型筋ジストロフィー（FCMD）は10歳代で死亡に至る例が多い予後不良の遺伝性疾患である。最近，FCMDに関わる遺伝子異常とそれに伴う発症メカニズムが明らかにされた。さらに，核酸医薬の開発が進められている。発症メカニズムの解明と治療薬開発に携わった神戸大学大学院小児科の池田真理子氏に聞いた。