米でデュシェンヌ型筋ジスに初の治療薬

FDAが「エクソン・スキップ治療」の核酸医薬品を承認

2016年09月20日 17:30

　米食品医薬品局（FDA）は9月19日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の初の治療薬となるExondys 51（eteplirsen）を迅速承認したと発表した。Exondys 51は「エクソン・スキップ治療」と呼ばれるジストロフィン遺伝子の転写産物（mRNA）のうち、蛋白質に翻訳される領域（エクソン）の一部を読み飛ばす（スキップする）よう誘導するアンチセンス核酸医薬品。DMD患者の変異形式は多様であるため、スキップすることで効果が得られるエクソンは患者によって異なるが、同薬はエクソン51のスキッピングを誘導する。このため、同薬はエクソン51のスキッピングで効果が期待できる患者が適応となる。