メニューを開く 検索 ログイン

米でデュシェンヌ型筋ジスに初の治療薬

FDAが「エクソン・スキップ治療」の核酸医薬品を承認

2016年09月20日 17:30

1名の医師が参考になったと回答 

 米食品医薬品局(FDA)は9月19日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の初の治療薬となるExondys 51(eteplirsen)を迅速承認したと発表した。Exondys 51は「エクソン・スキップ治療」と呼ばれるジストロフィン遺伝子の転写産物(mRNA)のうち、蛋白質に翻訳される領域(エクソン)の一部を読み飛ばす(スキップする)よう誘導するアンチセンス核酸医薬品。DMD患者の変異形式は多様であるため、スキップすることで効果が得られるエクソンは患者によって異なるが、同薬はエクソン51のスキッピングを誘導する。このため、同薬はエクソン51のスキッピングで効果が期待できる患者が適応となる。

…会員の方はこちらからログイン

新規会員登録はこちら

注目コンテンツ

コメント機能は医師会員限定です

コメントの閲覧・書込みは医師会員限定となっております。

新規登録はこちら

ワンクリックアンケート

ビールの苦み成分ホップが精神衛生に良いとの報告。食生活に生かす?

医師アクセスTOP10(当日)

ホーム »  医療ニュース »  2016年 »  薬剤情報 »  米でデュシェンヌ型筋ジスに初の治療薬

医師限定新規ご登録キャンペーン!
今、会員登録いただくと
500円分のポイント進呈!

※既にご登録済みの方は対象外

本キャンペーンを適用するには
下記ボタンからご登録ください
もしくは下記コードを登録時にご入力

MOD 有効期限:1月末まで