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米でデュシェンヌ型筋ジスに初の治療薬

FDAが「エクソン・スキップ治療」の核酸医薬品を承認

 2016年09月20日 17:30
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 米食品医薬品局(FDA)は9月19日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の初の治療薬となるExondys 51(eteplirsen)を迅速承認したと発表した。Exondys 51は「エクソン・スキップ治療」と呼ばれるジストロフィン遺伝子の転写産物(mRNA)のうち、蛋白質に翻訳される領域(エクソン)の一部を読み飛ばす(スキップする)よう誘導するアンチセンス核酸医薬品。DMD患者の変異形式は多様であるため、スキップすることで効果が得られるエクソンは患者によって異なるが、同薬はエクソン51のスキッピングを誘導する。このため、同薬はエクソン51のスキッピングで効果が期待できる患者が適応となる。

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DMD患者の約13%が対象に

 DMDは、男児に発症する最も頻度が高い遺伝性筋疾患で、ジストロフィン遺伝子の変異によるジストロフィン欠損で発症する。FDAによると、全世界での発症頻度は男児3,600人中約1人と推定されている。 現時点では根本的な治療法が存在しないが、特定のエクソンのスキッピングを誘導するアンチセンス核酸医薬品を用いたエクソン・スキップ治療の検討が日本を含め各国で進められており、実用化に向け期待が寄せられていた。

 今回、Exondys 51にはFDAの「迅速承認プログラム」が適用された。同プログラムは重篤あるいは致死率が高い疾患に対する治療薬のうち、適切に実施された研究で臨床効果が代用エンドポイントによって示された場合に早期に新薬として承認される制度だ。今回の承認は、同薬による治療(30mg/kgを週1回皮下投与)を受けた患者の一部で骨格筋におけるジストロフィン産生の増大が認められたとする臨床研究の成績を踏まえたもの。ただし、これまでに運動機能の改善といった臨床的な有用性は確立されていない。今回の承認に際し、FDAは「Exondys 51使用によるリスクの可能性とともに、進行性かつ致死性の疾患であるDMDによる影響の大きさと、DMDに対する治療法が存在しないことを考慮した結果、今回の迅速承認に至った」と説明している。なお、同薬による副作用の報告で最も頻度が高かったのはバランス障害と嘔吐とされている。

 FDAは同薬を製造・販売するSarepta Therapeutics社に対し、同薬による運動機能の改善効果などの臨床的な有用性を確認するための臨床試験を実施することを要求。もし臨床効果が示されなかった場合には、同薬の承認を取り下げる可能性もあるとしている。 DMD患者のうち、エクソン51のスキッピングによって効果が期待できる患者の割合は13%で、最多を占めるとされている。

 わが国でもエクソン51に次いで対象患者数が多いとされるエクソン45や53などを標的とした治療薬の開発が進められており、今年(2016年)に入ってから、それぞれの治療薬の第Ⅰ/Ⅱ相試験が開始されている。

(岬りり子)

  

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