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XLH治療薬burosumabをFDAに申請

日本でも開発中

 2017年08月25日 18:00

 協和発酵キリンは、同社および米・Ultragenyx Pharmaceutiacalで共同開発中の成人X染色体遺伝性低リン血症(XLH)を適応とするburosumabの承認申請を、欧州に続き米国で行ったと、8月24日に公式サイトで発表した。XLHは、血中リン濃度を調節する線維芽細胞増殖因子(FGF)23の高発現に起因する先天性の希少疾患で、慢性的な低リン血症により骨の成長・維持が障害される特徴を持つ(関連記事:「読み解くためのキーワード:FGF23」「低リン血症性疾患の 診断・治療」)。BurosumabはFGF23を阻害する完全ヒト型抗体医薬で、XLHの治療薬としては初となる。なお、同薬の国際共同臨床試験には日本も参加している(関連記事:「XLH治療薬、初の適応症でPⅢ結果を公表」)。

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承認審査の迅速化の枠組みに

 今回、Ultragenyx Pharmaceutiacal 社がXLHを適応とするburosumabの生物製剤承認申請(Biologics License Application; BLA)を行い、米食品医薬品局(FDA)はBLAを評価し、申請から60日以内に受理を決定した上で、審査終了日(PDUFA action date)を指定するという。これにより承認審査の迅速化が図られる。

 現在、小児XLHを対象としたburosumabの臨床試験も行われているが、昨年(2016年)、FDAは第Ⅱ相臨床試験中間解析の結果から、同薬をbreakthrough therapy(画期的治療薬)に指定した。breakthrough therapyの指定制度は、重篤もしくは致命的な疾患に対する治療のための新薬開発および審査を促進することを目的としたもの。

日本を含む国際共同第Ⅲ相臨床試験結果はASBMRで発表

 日本人を含む成人例におけるburosumabの国際共同第Ⅲ相臨床試験の結果は、今年(2017年)9月に開かれる米国骨代謝学会(ASBMR 2017)で発表される。小児における第Ⅱ相臨床試験の結果も発表予定。

 さらに、burosumabは腫瘍性骨軟化症(TIO)を適応とした臨床試験も行われている。一般的にTIOは良性の腫瘍から過剰に産生されるFGF23によって、XLH例と同様に低リン血症を来し、骨軟化症、骨痛、筋力低下などが起こる。腫瘍の切除により治癒が見込めるが、FGF23を過剰産生する腫瘍は微小かつ発生母地が全身にわたる上、局在診断法がいまだ確立されていない(関連記事:「その骨痛、微小腫瘍が原因かも...」)。

 ASBMR 2017では、TIOにおけるburosumabの第Ⅱ相臨床試験の結果についても発表を予定しているという。

(田上玲子)

  

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