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エルドハイム・チェスター病に米で初の治療薬

BRAF阻害薬ベムラフェニブを承認

 2017年11月08日 06:00
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 米食品医薬品局(FDA)は11月6日、まれな血液リンパ系疾患であるErdheim-Chester Disease(ECD、エルドハイム・チェスター病)に対する初の治療薬として、悪性黒色腫の適応で承認されているBRAF阻害薬ベムラフェニブの適応拡大を承認したと発表した(関連記事:「Erdheim-Chester病でわが国初の全国調査」)。同薬は、FDAがECDに対して承認した初の治療薬となる。

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約54%がBRAF V600変異陽性例

 ECDは組織球症の一種で、異常増殖した組織球が全身の臓器へ浸潤することでさまざまな症状を引き起こす。報告例は世界でも600~700例程度しかない希少な疾患だ。患者の約54%でがん遺伝子であるBRAFのV600変異(600番目のコドンのアミノ酸変異)が認められ、近年では遺伝子変異を原因とする腫瘍性疾患と考えられている。予後は不良で、治療法は確立されていない。

 今回の承認の根拠の1つとされたのは、BRAF V600変異陽性のECD患者22例を対象に、ベムラフェニブの有効性および安全性を検証した試験である。同試験の結果、11例(50%)で部分奏効、1例(4.5%)で完全奏効が認められた。

 ベムラフェニブ投与に関連する主な有害事象は、関節痛、斑状丘疹状皮疹、脱毛症、疲労、QT間隔の延長、皮膚乳頭腫であった。また重篤な有害事象として、皮膚がん、扁平上皮がんなどの悪性腫瘍(発がん)や、BRAF遺伝子変異野生型の悪性黒色腫患者における腫瘍増悪、過敏性反応(アナフィラキシーと薬剤性過敏症症候群)、皮膚粘膜眼症候群(Stevens-Johnson症候群)、中毒性表皮壊死融解症、QT間隔の延長、肝機能障害、光過敏症、ぶどう膜炎、放射線治療後の放射線想起反応、腎不全、手足の皮膚肥厚(デュピュイトラン拘縮、足底腱膜線維腫症)などが認められた。

 なおベムラフェニブは、BRAF遺伝子変異陽性の根治切除不能な悪性黒色腫に対し、米国では2011年に、わが国では2015年に承認されている。今回の承認について、FDA医薬品評価研究センターのRichard Pazdur氏は「特定の悪性病変の基礎をなす遺伝子変異の特性を、他のがんに適用できることが示された」と述べている。

髙田あや

  

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