メニューを開く 検索を開く ログイン

脊髄性筋萎縮症児の運動機能改善に有効な新薬

ヌシネルセンの第Ⅲ相試験ENDEAR最終解析

 2017年11月15日 06:00
プッシュ通知を受取る

イメージ画像 © Getty Images ※画像はイメージです

 米・Nemours Children's HospitalのRichard S. Finkel氏らは、乳児型脊髄性筋萎縮症(SMA)の患児を対象にしたアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤ヌシネルセンの二重盲検ランダム化比較試験ENDEARの最終解析の結果、同薬の有効性および安全性が示されたとN Engl J Med2017; 377: 1723-1732)に発表した。同試験は中間解析結果に基づき早期有効中止となっており、その結果を受けてヌシネルセンは乳児型SMA治療薬として今年(2017年)7月に日本国内で製造販売承認を取得した。(関連記事「脊髄性筋萎縮症に遺伝子治療が有効」)

…この続きを読むには、ログインまたは会員登録をしてください

コメント機能は会員限定サービスです。

医療関係者の皆さまへ

新型コロナ感染症が蔓延するなか、メディカルトリビューンは医療現場で奮闘する関係者に敬意と感謝を表します。この感染症が一日も早く終息し、新しい医療が構築されるよう、メディカルトリビューンは最新の情報を発信していきます。

 

ワンクリックアンケート

インフルエンザ予防接種は受ける?

当日人気記事TOP10(医師)

ホーム »  医療ニュース »  2017年 »  脳・神経 »  脊髄性筋萎縮症児の運動機能改善に有効な新薬

error in template: found but mtif was expected