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新薬により乳児患者の8割が1歳超生存

ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症

 2017年11月27日 16:55
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 ライソゾーム病の一種であるライソゾーム酸性リパーゼ欠損症(LAL-D)では、新生児期に発症する乳児型の予後が悪く、ほぼ全例が生後12カ月以内に死に至る。昨年(2016年)、初のLAL-D治療薬セベリパーゼアルファ(商品名カヌマ)が発売され、治療が可能になった。同薬の製造元であるアレクシオンファーマは、セベリパーゼアルファによる治療を受けた乳児期発症LAL-D患者の80%が1歳を超えて生存したと発表した。この結果は、北米小児栄養消化器肝臓学会(NASPGHAN)年次集会(11月1〜4日)で報告された。(関連記事:「ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症は治療可能」

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