新薬により乳児患者の8割が1歳超生存
ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症
ライソゾーム病の一種であるライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（LAL-D）では、新生児期に発症する乳児型の予後が悪く、ほぼ全例が生後12カ月以内に死に至る。昨年（2016年）、初のLAL-D治療薬セベリパーゼアルファ（商品名カヌマ）が発売され、治療が可能になった。同薬の製造元であるアレクシオンファーマは、セベリパーゼアルファによる治療を受けた乳児期発症LAL-D患者の80％が1歳を超えて生存したと発表した。この結果は、北米小児栄養消化器肝臓学会（NASPGHAN）年次集会（11月1〜4日）で報告された。（関連記事：「ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症は治療可能」）
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