XLHの病態に直接作用、burosumabが登場
欧州医薬品庁、小児患者で条件付き販売承認
協和発酵キリンは、開発中のburosumab(商品名Crysvita)が小児X染色体遺伝性低リン血症(XLH)※の適応で、欧州医薬品庁(EMA)から条件付き販売承認を取得したと2月23日に公式サイトに発表した。XLHは、いわゆる先天性ビタミンD抵抗性くる病、先天性低リン血症性くる病で、体内のリンが尿中に過剰に排泄されることで進行性の筋骨格障害を来す希少疾患。burosumabはXLHの病因である線維芽細胞増殖因子(FGF)23(関連記事:「読み解くためのキーワード:FGF23」の過剰分泌に直接作用する初の治療薬で、同社が創製した。同薬は米国および日本においても開発中である(関連記事:「XLH治療薬、初の適応症でPⅢ結果を公表」)。
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