メニューを開く 検索

トップ »  医療ニュース »  2020年 »  脳・神経 »  難病の筋ジスに突破口開く、核酸医薬が登場

難病の筋ジスに突破口開く、核酸医薬が登場

ビルトラルセンの適応患者の拡大に意欲

2020年07月08日 05:15

4名の医師が参考になったと回答 

 筋力が徐々に低下する進行性の難病である筋ジストロフィー(以下、筋ジス)に対し、疾患の原因遺伝子に直接作用して効果を発揮する新薬ビルトラルセン(商品名ビルテプソ)が5月20日に発売された。筋ジスの中で最も発症頻度の高いデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を適応とする。製造販売元の日本新薬が6月30日に開いたプレスセミナーで国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナル・メディカルセンター長の小牧宏文氏が講演し、「筋肉細胞を支えるジストロフィン蛋白質が認められなかった患者に同薬を投与したところ、この蛋白質の強い発現が認められ、運動機能低下の抑制傾向が確認された」と説明した。同薬の適応患者は、現在はDMD患者の8~10%にすぎないが、開発をさらに進めることで将来的には全体の3分の2まで広げられる可能性があると期待感を示した。

…続きを読むにはログイン

無料でいますぐ会員登録を行う

【医師限定】

初回登録で500円分のポイントをもれなく進呈!

(6月末迄/過去ご登録のある方を除く)

  • ・ ご利用無料、14.5万人の医師が利用
  • ・ 医学・医療の最新ニュースを毎日お届け
  • ・ ギフト券に交換可能なポイントプログラム
  • ・ 独自の特集・連載、学会レポートなど充実のコンテンツ

ワンクリックアンケート

日赤名古屋第二病院で高校生が誤診により死亡。何が問題か?

トップ »  医療ニュース »  2020年 »  脳・神経 »  難病の筋ジスに突破口開く、核酸医薬が登場