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FDA、筋ジストロフィー治療薬を承認

 2020年08月13日 18:40
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 米食品医薬品局(FDA)は8月12日、エクソン53のスキッピングにより治療が可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬としてビルトラルセン(商品名ビルテプソ)を迅速承認したと発表した。FDAが承認したエクソン53を標的とするDMD治療薬としては2番目の薬剤となる。(関連記事「筋ジストロフィー治療薬ビルトラルセンの実力」

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