FDA、高シュウ酸尿症に初の治療薬承認
RNA干渉薬のlumasiran
2020年11月25日 05:10
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米食品医薬品局（FDA）は11月23日、まれな遺伝性代謝障害である原発性高シュウ酸尿症（PH）1型（PH1）に対する初の治療薬として、RNA干渉薬のlumasiran（商品名Oxlumo）を承認したと発表した。PH1患者ではシュウ酸塩が過剰に産生されるが、同薬はシュウ酸塩の産生を減少させる。
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