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FDA、高シュウ酸尿症に初の治療薬承認

RNA干渉薬のlumasiran

 2020年11月25日 05:10
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 米食品医薬品局(FDA)は11月23日、まれな遺伝性代謝障害である原発性高シュウ酸尿症(PH)1型(PH1)に対する初の治療薬として、RNA干渉薬のlumasiran(商品名Oxlumo)を承認したと発表した。PH1患者ではシュウ酸塩が過剰に産生されるが、同薬はシュウ酸塩の産生を減少させる。

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