ポンペ病の新規の酵素補充療法製剤を申請
新たな標準治療となる可能性も
2021年01月20日 19:14
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ポンペ病(酸性α-グルコシダーゼ欠損症)の酵素補充療法製剤であるアバルグルコシダーゼアルファを日本国内で申請したと、開発元のサノフィが1月19日に発表した。ポンペ病はまれな進行性の筋疾患で、呼吸・運動機能の低下を来す。同薬は、筋細胞の中にあるライソゾームにα-グルコシダーゼ酵素(GAA)を送達し、グリコーゲンの分解を促すことで呼吸・運動機能の低下を防ぐ。同薬は希少疾患用医薬品の指定を取得しており、米国ではブレークスルーセラピー(画期的新薬)に指定されている。