メニューを開く 検索 ログイン

ポンペ病の新規の酵素補充療法製剤を申請

新たな標準治療となる可能性も

2021年01月20日 19:14

 ポンペ病(酸性α-グルコシダーゼ欠損症)の酵素補充療法製剤であるアバルグルコシダーゼアルファを日本国内で申請したと、開発元のサノフィが1月19日に発表した。ポンペ病はまれな進行性の筋疾患で、呼吸・運動機能の低下を来す。同薬は、筋細胞の中にあるライソゾームにα-グルコシダーゼ酵素(GAA)を送達し、グリコーゲンの分解を促すことで呼吸・運動機能の低下を防ぐ。同薬は希少疾患用医薬品の指定を取得しており、米国ではブレークスルーセラピー(画期的新薬)に指定されている。

…会員の方はこちらからログイン

新規会員登録はこちら

AIAIおすすめの記事もどうぞ

コメントは医師会員限定です

医師によるコメントは会員医師のみが閲覧することができます

新規登録はこちら

医師閲覧TOP10

ワンクリックアンケート

経口中絶薬の服薬に「配偶者同意が必要」とする厚労省見解について

トップ »  医療ニュース »  2021年 »  小児 »  ポンペ病の新規の酵素補充療法製剤を申請

医師の方限定!
初めてMedical Tribuneにご登録いただくと
500円分ポイントをもれなく進呈

上記ボタンもしくは下記コードを登録時にご入力

MOD534986 有効期限:5月末まで

既に会員の方、過去に利用された方は対象外