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モリブデン補因子欠損症で初の承認、FDA

2021年03月03日 17:01

2名の医師が参考になったと回答 

 米食品医薬品局(FDA)は2月26日、モリブデン補因子欠損症(MoCoD)A型に対する初の治療薬となる注射剤fosdenopterin(商品名Nulibry)を承認したと発表した。MoCoDはまれな常染色体劣性遺伝性疾患で、通常は生後数日で発症して難治性の発作や脳損傷を引き起こし、死亡に至ることもある。同薬により死亡リスクの低減が見込まれる。

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