急性肝性ポルフィリン症治療薬ギブラーリが発売
2021年08月30日 16:49
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アルナイラムは8月30日、急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療薬としてギブラーリ皮下注189㎎（一般名ギボシランナトリウム）を発売した。同薬は国内における2成分目のRNA干渉（RNAi）治療薬である。
AHPは、ヘムの産生に関わる酵素の異常により、神経毒性を有するヘム前駆物質（ポルフィリン体）が過剰に蓄積するまれな遺伝性の代謝疾患である。20～30代の女性に多く、重症かつ原因不明の腹痛、嘔吐、痙攣などの急性かつ消耗性の発作を特徴とする。
ギブラーリは、RNA干渉によりアミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1）のメッセンジャーRNA（mRNA）を特異的に低下させることでポルフィリン体などの蓄積を妨げ、急性発作を抑制する。
