遺伝子治療薬AT132で死亡例、FDAが差し止め指示

2021年09月15日 18:24

　アステラス製薬は9月14日、同社が開発中の遺伝子治療薬AT132について、X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）患者を対象とした臨床試験に参加し、同薬投与後に重篤な有害事象が観察された患者が9月9日に死亡した、と発表した。

　同社は今回の有害事象例について公表した9月1日に同試験のスクリーニングと投薬を一時停止した。その後、米食品医薬品局（FDA）から同試験の差し止めの指示があったという。XLMTMは、重度の筋力低下と呼吸障害により若年でも死に至る重篤で致死的な神経筋疾患で、現在有効な治療法はない。