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年齢や側弯状況によらず経口で治療、リスジプラム

脊髄性筋萎縮症

2021年09月30日 18:32

2名の医師が参考になったと回答 

 神経難病の1つである脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する3剤目の治療薬で、初の経口薬となるリスジプラム(商品名エブリスディ)が今年(2021年)6月に承認され、先月(8月)発売された。9月27日に東京都で開かれたプレスセミナー(主催:中外製薬)において、東京女子医科大学遺伝子医療センターゲノム診療科特任教授の齋藤加代子氏は「治療薬が登場したことでSMAが認知されるようになった」と変化を歓迎する一方、SMAは初期症状に気付きにくく、診断が遅れるケースがあると指摘。発症年齢や側弯の状況にかかわらず経口薬が使用できるようになったSMA診療の実状を解説した。(関連記事「脊髄性筋萎縮症に初の経口薬が承認」「脊髄性筋萎縮症治療薬リスジプラムが発売」)

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