PK欠乏症、初の疾患修飾薬mitapivat

第Ⅲ相ACTIVATE試験

2022年04月19日 05:00

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　ピルビン酸キナーゼ（PK）欠乏症の溶血性貧血に対するファーストインクラスの経口PK活性化因子mitapivatの安全性と有効性が確認された。米・Massachusetts General Hospital／Harvard Medical SchoolのHanny Al-Samkari氏らは、定期的な赤血球輸血を受けていないPK欠乏症患者に対するmitapivatの有効性と安全性を検討した国際共同第Ⅲ相ランダム化比較試験（RCT）ACTIVATEの結果をN Engl J Med（2022; 386: 1432-1442）に発表。「mitapivat はPK欠乏症に対する初めての疾患修飾薬となった」と述べている。