激変するATTRアミロイドーシスの治療戦略

遺伝子編集技術CRISPR-Cas9の治験も進行

2022年06月16日 05:00

　トランスサイレチン（TTR）遺伝子の変異または加齢などが原因で心機能障害や末梢神経障害を初め全身の機能障害が生じる神経難病のATTRアミロイドーシス。従来は限られた治療選択肢しかなかったが、2013年以降に複数の新薬が臨床導入されたことで、近年は早期発見により疾患の進行を抑えることが期待できるようになった。新薬の開発も盛んに行われており、国内では今年（2022年）後半に新薬の登場が見込まれている。信州大学内科学第三教室教授の関島良樹氏は、第63回日本神経学会（5月18～21日）でATTRアミロイドーシスの最新の治療戦略を解説するとともに、開発中の薬剤に対する期待を述べた。