筋ジスの新薬候補、既存薬に比べ副作用軽減

vamorolone、ステロイドの代替薬として期待

2022年09月12日 05:00

　英・Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust／Newcastle UniversityのMichela Guglieri氏らは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児121例を対象に、新たな治療薬として開発中のステロイド性抗炎症薬vamoroloneの有効性と安全性をプラセボおよび標準治療薬のプレドニゾンと比較する二重盲検ランダム化比較試験（RCT）を実施。その結果、プレドニゾンに比べ、投与開始後24週時点で運動機能が有意に改善し、ステロイドの長期投与に伴う副作用の1つである発育の成長阻害が軽減されたとJAMA Neurol（2022年8月29日オンライン版）に発表した。