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心アミロイドーシスにCRISPRゲノム編集薬が有望

2022年11月25日 05:05

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 ゲノム編集技術・CRISPR-Cas9※1システムを活用した遺伝子治療の開発が進んでいる。トランスサイレチン(TTR)蛋白が誤った立体構造に折り畳まれて生じるアミロイド腺維が、組織に沈着・蓄積するATTRアミロイドーシスもその対象の1つだ。英国・University of LondonのJulian D. Gillmore氏らは、心臓の間質にアミロイド線維が沈着する心アミロイドーシスを来し心筋症を伴うATTRアミロイドーシス(ATTR-CM)患者12例を対象に、同システムに基づくin vivoゲノム編集薬NTLA-2001の第Ⅰ相用量漸増試験を実施。暫定解析で、NTLA-2001単回静注投与によりアミロイド線維の前駆蛋白TTRの血中濃度が90%を超える低下を示し、効果は4~6カ月持続したと米国心臓協会学術集会(AHA 2022、11月5~7日)で発表した(関連記事「激変するATTRアミロイドーシスの治療戦略」)。

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