後天性血友病Aに対する血液凝固第Ⅷ因子製剤を承認申請

武田薬品

2023年07月03日 12:17

　武田薬品は6月30日付で、遺伝子組換えブタ血液凝固第Ⅷ因子スソクトコグ アルファについて、「後天性血友病A（AHA）患者における出血抑制」の適応症で厚生労働省に承認申請したと発表した。

　AHAは、正常な第第Ⅷ因子遺伝子を有する患者に凝血促進作用の機能的欠損を引き起こすヒト血液凝固第第Ⅷ因子に対するインヒビター（自己抗体）の出現に起因するまれな出血性疾患。臨床症状は重度であることが多く、死亡率は28%に達する。

　今回の承認申請は、主にAHAの日本人成人患者対象とした国内臨床第Ⅱ／Ⅲ相試験（NCT04580407）および海外のAHA成人患者を対象とした海外臨床第Ⅱ／Ⅲ相試験（NCT01968655）の結果に基づくもの。両試験でスソクトコグ アルファの有効性と安全性が確認された。同剤については、米国で世界初のAHAの成人患者における出血エピソードのオンデマンド治療薬及びコントロール薬（商品OBIZUR）として2014年10月に承認を取得している。