concizumab、インヒビターを保有しない血友病の出血傾向抑制で承認申請

ノボ ノルディスク ファーマ

2023年07月31日 15:56

　ノボ ノルディスク ファーマは7月28日、組織因子経路インヒビター（TFPI）阻害薬concizumabについて、血液凝固第Ⅷ因子または第IX因子に対するインヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制を適応症として承認申請したと発表した。

　同薬は、全タイプの血友病に対し1日1回の皮下投与で出血を予防する薬剤として開発されている。

　今回の申請は、新たに得られた第Ⅲ相試験Explorer8の結果に基づく。Explorer8では、インヒビターを保有しない血友病A患者における年間出血回数は、出血予防を行わなかった群の19.3回に対し、concizumab投与群では2.7回、インヒビターを保有しない血友病B患者ではそれぞれ14.8回、3.1回と、自然出血および外傷性出血が有意に減少したことが示された。

　なお同薬は、血液凝固第Ⅷ因子または第IX因子に対するインヒビターを保有する先天性血友病患者における出血傾向の抑制を適応症として、2022年8月に承認申請を行い、現在薬事審査中である。（関連記事「TFPI阻害薬コンシズマブ、先天性血友病に対し承認申請」）