デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬が米でオーファンドラッグ指定も受理

2023年08月08日 14:47

　日本新薬は8月7日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬として開発を進めているNS-089/NCNP-02（brogidirsen）について、米国食品医薬品局（FDA）からオーファンドラッグ指定を受理したと発表した。

　米国のオーファンドラッグ指定は、米国内の患者数が20万人未満の疾患が対象。指定されると7年間の排他的先発販売権が付与され、税制上の優遇措置も受けられる。brogidirsenはFDAから6月に希少小児疾患指定を、7月にブレイクスルーセラピー指定を受けていた（関連記事「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬が米でブレイクスルーセラピー指定を受理」）。

　なお、DMDは筋肉細胞を支えるジストロフィン蛋白質の欠損により、骨格筋、心筋、呼吸器の筋力低下を来す進行性の筋ジストロフィー。複数の遺伝子変異型があり、brogidirsenが対象とするのは、エクソン44スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたDMD患者。brogidirsenはジストロフィン遺伝子の遺伝情報を読み飛ばすことで機能を有するジストロフィン蛋白質を産生し、筋機能低下を抑制する効果を持つ。