ナルコレプシー治療薬候補が開発中止

肝毒性で早期試験中止も、OX2受容体の重要性示す

2023年08月09日 16:53

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　ナルコレプシーは日中の過度の眠気を特徴とする睡眠障害で、覚醒に関与する脳内神経ペプチドのオレキシン（OX）が欠乏することにより引き起こされ、情動性脱力発作（カタプレキシー）を伴う1型（NT1）と、OXは正常または軽度の低下で発作を伴わない2型（NT2）に分類される。フランス・University of MontpellierのYves Dauvilliers氏らは、NT1患者を対象に新規経口OX2受容体作動薬TAK-994の有効性と安全性を検討する第Ⅱ相試験を実施。同薬はプラセボと比べ眠気と情動性脱力発作を改善したが、肝毒性の発現により試験は早期中止となったことをN Engl J Med（2023; 389: 309-321）に報告した。この結果を受けて、開発元の武田薬品は同薬の開発中止を発表。ただし、NT1治療標的としてのOX2受容体の重要性は示されたとして、他のOX2受容体作動薬については開発を継続するという。（関連記事「武田の新規ナルコレプシー治療薬の第Ⅱ相が早期中止、安全性の懸念」）