骨髄線維症薬候補ilginatinib、欧州でもオーファンドラッグ指定
日本新薬の米国子会社
2023年08月09日 15:25
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日本新薬は昨日(8月8日)、同社の米国子会社NS PharmaがJAK2選択的阻害薬ilginatinib(開発コード:NS-018)について、欧州委員会からオーファンドラッグ指定を受けたと発表した。ilginatinibは希少血液がんの1つである骨髄線維症(MF)を対象に開発が進められている。今回の指定に先立ち、昨年(2022年)12月に米食品医薬品局(FDA)からオーファンドラッグの指定を受けている(関連記事「骨髄線維症への経口JAK2選択的阻害薬NS-018、米国でオーファン指定」)。
MFは骨髄内の広範な線維化により貧血、脾腫、全身倦怠感などを呈する難治性の血液がんで、高リスク群の予後は不良とされる。高齢患者が比較的多いため、治療法としての骨髄移植は限定的で薬物治療が不可欠となるが、既存の薬剤は血小板減少とそれに伴う出血症状が課題となっている。