IRD遺伝子治療薬、1回投与で長期視機能改善

眼科領域初の遺伝子治療薬「ルクスターナ注」

2023年08月15日 16:55

　遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）は遺伝子変異により網膜の機能に障害が生じ、成人までに約半数が社会的失明に至る進行性の網膜疾患である。その1つである両アレル性RPE65遺伝子変異によるIRDに対する治療薬として、今年（2023年）6月26日に製造販売承認されたのが眼科領域初の遺伝子治療薬ボレチゲン ネパルボベク（商品名ルクスターナ注）である。8月4日に開催されたノバルティス ファーマ主催のメディアセミナーでは、同薬の国内臨床試験を主導した国立病院機構東京医療センター眼科／臨床研究センター視覚生理学研究室室長の藤波芳氏が国内外の第Ⅲ相臨床試験の結果を解説。「日本人患者においても視機能の改善と安全性が初めて認められた」と報告した。