血栓性血小板減少性紫斑病初の遺伝子組換え製剤を承認申請
武田薬品工業
2023年08月17日 13:52
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武田薬品工業は8月17日、開発中のADAMTS-13（遺伝子組換え）について、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）を効能・効果として製造販売承認申請を行ったと発表した（関連記事：「血栓性血小板減少性紫斑病への初の遺伝子組換えADAMTS13製剤がオーファン指定」）。
血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）は、フォン・ヴィレブランド因子（VWF）による血小板の接着および凝集に関連する致死的かつまれな血栓性微小血管症の一種であり、難病に指定されている。TTPはcTTPと後天性（免疫性）TTP（iTTP）に大別される。ADAMTS-13 はTTPを対象とした初の遺伝子組換えADAMTS13製剤であり、今回、同社はcTTP治療薬として申請を行った。また、現在iTTP治療薬としても開発が進められているという。
今回の申請は、主に日本人5例を含むcTTP患者を対象とした国際臨床第Ⅲ相試験281102および臨床第Ⅲb相継続試験TAK-755-3002の中間解析結果に基づくもの。
