Eplontersen、遺伝性アミロイドーシスに有望

第Ⅲ相非盲検NEURO-TTRansform試験

2023年10月02日 18:00

　ポルトガル・Centro Hospitalar Universitário de Santo AntónioのTeresa Coelho氏らは、トランスサイレチン型遺伝性アミロイドポリニューロパチー（ATTRvポリニューロパチー／ATTRvアミロイドーシス）に対するeplontersenの第Ⅲ相NEURO-TTRansform試験の結果をJAMA（2023年9月28日オンライン版）に発表。「eplontersenはヒストリカル・プラセボ群と比べ、血清トランスサイレチン（TTR）濃度および補正神経障害スコア（mNIS+7）、糖尿病神経障害Norfolk QoL質問票（Norfolk QoL-DN）を有意に改善した」と述べている。