GSKの骨髄線維症新機序薬momelotinib、FDAが承認

2023年10月03日 12:25

　グラクソ・スミスクラインは10月2日、貧血を伴う骨髄線維症を対象とした初の治療薬となるmomelotinibについて、9月15日までに米食品医薬品局（FDA）の承認を取得したと発表した。

　骨髄線維症は、貧血、血小板減少、倦怠感、寝汗、骨の痛み、脾腫などを引き起こす稀な血液がんである。貧血を伴うと治療が限られ輸血が必要になるケースが多かったが、輸血依存の患者は予後不良だった。患者は米国で約2万5,000人いるとされ、日本でもmomelotinibの製造販売承認申請が行われている（関連記事「GSK、骨髄線維症の新機序薬momelotinibを承認申請」）。

　momelotinibは、ヤヌスキナーゼ（JAK）1、2およびアクチビンA受容体1型（ACVR1）を阻害する作用機序を持ち、倦怠感などの全身症状や脾腫を改善する他、貧血の要因となるヘプシジンを減少させる効果が見込まれている。