欧州で結節性硬化症に伴う顔面血管線維腫に外用薬発売

ノーベルファーマ

2023年10月30日 15:00

　ノーベルファーマは10月30日、欧州および英国において成人と小児（6歳以上）の結節性硬化症（TSC）に伴う顔面血管線維腫を適応症とするmTOR阻害薬Hyftor（一般名シロリムス）を発売したと発表した。外用薬（ゲル剤）で、欧州、英国で同適応症で承認された初の治療薬となる。

　同薬は、日本では2018年6月にTSCに伴う皮膚病変に対する外用薬ラパリムスゲルとして発売。その後、2022年8月に米国でも発売されている。

　TSCは、常染色体優性遺伝性疾患で、皮膚、脳、肺、心臓、腎臓、骨などに過誤腫と呼ばれる良性の腫瘍が生じる。皮膚病変としては顔面の血管線維腫や前額部、頭部の局面などが認められる。日本では難治性疾患克服研究持病の対象疾患に指定されている。

　TSC患者は、欧州で約5万1,000人、英国で約4,700人おり、うち欧州では約4万800人、英国では約3,700人が顔面血管線維腫を有すると推定されている。