RNA干渉薬、アミロイドーシスの運動能維持

パチシランの第Ⅲ相RCT、APOLLO-B試験

2023年11月09日 17:01

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　米・Columbia University Irving Medical CenterのMathew S. Maurer氏らは、RNA干渉薬パチシランのトランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）に対する有効性と安全性を検討する第Ⅲ相プラセボ対照二重盲検ランダム化試験（RCT）APOLLO-Bの結果をN Engl J Med（2023; 389: 1553-1565）に報告。「1年間のパチシラン投与により、6分間歩行試験で評価した最大運動能（functional capacity）が有意に維持された」と述べている。